Pais tentam conseguir ‘remédio mais caro do mundo’ para bebê com doença rara

Há quatro dias, Adriele Ferreira da Silva, de 23 anos, e o marido receberam a difícil notícia de que a primeira filha deles, Antonella Ferreira, de 4 meses, tem atrofia muscular espinhal (AME), uma doença genética rara, que causa degeneração nos neurônios e paralisia progressiva.

Desde então, os pais do bebê têm lutado diariamente para conseguir uma medicação que custa em torno de R$ 11 milhões, considerada a ‘mais cara do mundo’. Especialistas apontam que o medicamento é o mais eficaz para neutralizar em crianças pequenas os efeitos da doença.

Conforme divulgado pelo Ministério da Saúde, a AME é uma doença genética rara, sem cura, e que interfere na capacidade do corpo de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores.

Por isso, as pessoas que têm atrofia muscular espinhal vão perdendo o controle e força musculares, ficando incapacitados de se mover, engolir ou mesmo respirar, podendo, inclusive, morrer.

O tipo 1 da AME, que é o de Antonella, moradora de Bertioga, no litoral de São Paulo, é a forma mais grave da doença, e geralmente causa a morte antes dos 2 anos de idade.

Esse tipo é o mais presente no país, mas já tem tratamento gratuito assegurado pelo Sistema Único de Saúde (SUS), por meio do medicamento Spinraza.

Porém, o medicamento Zolgensma, conhecido como o ‘mais caro do mundo’, por custar US$ 2,1 milhões (cerca de R$ 11 milhões) por paciente, é considerado por especialistas o mais eficaz para o tratamento da doença.

E é essa a medicação que a família tenta garantir para o bebê. (Veja as principais diferenças entre os dois medicamentos abaixo)

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) publicou, em 17 de agosto, o registro do Zolgensma no Brasil. Dessa forma, ele se torna o segundo medicamento disponível no Brasil para tratar a AME, mas é o primeiro tratamento genético da doença, capaz de reparar genes do DNA do paciente.

O Zolgensma não está disponível no SUS, mas o registro na Anvisa foi o primeiro passo para que o Governo Federal incorpore o remédio na saúde pública.

“O diagnóstico foi sufocante para nós. A médica percebeu que minha filha era molinha demais, e desde então começamos o acompanhamento. Tentamos manter a fé de que não seria AME, mas, quando o exame genético diagnosticou que era a doença, tudo se tornou muito difícil”, diz a mãe.

Antonella é a primeira filha de casal e foi diagnosticada com doença rara que pode até levar à morte — Foto: Reprodução/G1

Com a impossibilidade de custear o tratamento milionário, a família do bebê está correndo contra o tempo para tentar conseguir o medicamento capaz de trazer melhoras mais promissoras a Antonella.

“É a chance de vida dela. Estamos contando, nesse primeiro momento, com a sensibilização das pessoas que possam nos ajudar. Mesmo que seja com R$ 1. Esse remédio é nossa única esperança. Estou desempregada, e foi o patrão do meu marido quem se uniu com outras pessoas e custeou o exame que detectou a doença da minha filha. Queremos que ela tenha ainda muito a viver. Estamos correndo e lutando por isso”, conta Adriele.

A família conta mais sobre o cotidiano de Antonella nas redes sociais, e é também pela web que uma campanha de arrecadação tenta garantir o medicamento que pode ajudar o bebê.

Zolgensma e Spinraza: Como agem

Em entrevista para a editoria de Ciência e Saúde do G1, o neurologista pediátrico Rodrigo Reis, membro do corpo clínico da Faculdade de Medicina do ABC, explicou a diferença entre os medicamentos Zolgensma e Spinraza (fornecido pelo SUS).

Pessoas com AME têm baixos níveis da proteína SMN, que possibilita os movimentos motores. Os neurônios precisam dela para conseguirem enviar ordens para os músculos através dos nervos que descem pela medula.

Tanto o Zolgensma quanto o Spinraza aumentam a produção da proteína SMN, mas somente o Zolgensma é capaz de neutralizar os efeitos da AME.

A controvérsia em torno do ‘remédio mais caro do mundo’

“Enquanto o Zolgensma muda o DNA do paciente, possibilitando que o corpo produza a proteína SMN a partir daí naturalmente, o Spinraza é um tratamento que faz com que o RNA produza a proteína”, explicou Reis.

Outra diferença entre os medicamentos, de acordo com o neurologista pediátrico, é que o uso do Spinraza “é um tratamento para o resto da vida, que precisa de uma nova dose a cada quatro meses”. Já o Zolgensma é administrado apenas uma única vez e não precisa de manutenção.

Apesar de ser um medicamento novo, “estudos demonstraram que os pacientes que receberam o Zolgensma tiveram grandes avanços nos marcos iniciais do desenvolvimento neurológico”, completou o neurologista pediátrico.