A luta dos irmãos acreanos Pedro e Tiago Fleming para participar de um estudo de terapia gênica nos Estados Unidos ganhou mais um capítulo nesta quarta-feira (26). Em vídeo divulgado nas redes sociais pela mãe dos meninos, Fabiula Albuquerque Fleming, o médico neuromuscular André Macedo explicou como a doença rara afeta os dois e falou sobre as expectativas em torno das pesquisas.
Pedro, de 12 anos, e Tiago, de 7, convivem com a distrofia muscular de cinturas tipo 2C, uma condição que provoca perda progressiva da força muscular. Os dois foram selecionados para participar de uma nova etapa de um estudo nos Estados Unidos, que conta com apenas quatro vagas no mundo.
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Enquanto a família tenta arrecadar R$ 5,2 milhões para custear a participação dos irmãos, o médico explicou, de forma simples, o que acontece no organismo de pessoas diagnosticadas com a doença.
Segundo André Macedo, o problema está relacionado à ausência de uma proteína importante para a estabilidade dos músculos.
“É uma proteína que é importante para deixar o músculo estável. Sem essa proteína, o músculo fica mais instável, às vezes um pouco mais molenga. E isso causa fraqueza muscular”, explicou.
A condição está associada a alterações no gene SGCG, responsável pela produção da gama-sarcoglicana. Com o avanço da doença, além dos músculos dos braços e das pernas, outras funções do organismo também podem ser comprometidas.
Atualmente, o tratamento disponível está concentrado principalmente na fisioterapia e na reabilitação, buscando preservar a massa e a força muscular dos pacientes. No entanto, as pesquisas envolvendo terapia gênica têm despertado expectativa entre especialistas.
“A gente está com uma expectativa muito grande das novas terapias, que a gente chama de terapia gênica”, afirmou Macedo.
O médico explicou que a técnica em estudo busca fazer com que o organismo volte a produzir a proteína que falta aos pacientes. Para isso, o material genético é preparado em laboratório e transportado até o corpo por meio de um vetor viral.
Segundo ele, após chegar ao organismo, esse material pode ajudar na produção da proteína que não estava sendo produzida adequadamente. A expectativa é que isso contribua para dar mais estabilidade às fibras musculares e reduzir os efeitos da fraqueza.
Macedo destacou ainda que já existe uma pesquisa clínica voltada especificamente às gama-sarcoglicanopatias, grupo no qual está inserida a doença enfrentada pelos irmãos acreanos.
“A gente tem um estudo clínico que está avançando muito e a gente está com muitas expectativas que vai dar certo”, declarou o especialista.
